Um britânico de 23 anos vai se tornar o primeiro paciente a passar por teste com uma nova terapia genética cujo objetivo é reparar as funções visuais de pessoas que sofrem de certas formas de cegueira.
Comandada pelo professor Robin Ali, do University College de Londres, uma equipe de médicos e biólogos britânicos anunciou em 1° de maio ter realizado uma cirurgia pioneira no hospital oftalmológico Moorfields, em Londres. A cirurgia deve ser conduzida em mais 12 pacientes como parte da primeira fase dos testes clínicos da nova terapia. Os resultados iniciais devem demorar alguns meses a surgir.
A cirurgia consiste em injetar no centro da retina, atravessando o humor vítreo, um gene conhecido como RPE 65, que, quando sofre uma mutação, é causa de uma forma de cegueira, a amaurose congênita de Leber. Na cirurgia experimental, o gene normal é inserido por meio de um vírus vetor da família dos vírus adeno-associados (AAV).
O teste britânico só pôde ser lançado como resultado do trabalho de uma equipe de biólogos franceses dirigida por Guylène Le Meur e Fabienne Rolling, no Inserm-CHU de Nantes. O método francês obteve resultados na restauração da visão de cachorros nascidos cegos, graças a um sistema de terapia genética.
A amaurose congênita de Leber é uma forma de displasia retiniana que gera deficiência visual grave em crianças. A patologia se deve a defeitos na comunicação entre as células foto-receptoras da retina e as células do epitélio retiniano, a camada mais profunda da retina, na qual o sinal luminoso se converte em sinal elétrico passível de interpretação pelo cérebro.
"Nossos colegas ingleses optaram por avançar mais rápido, e nos comunicaram a respeito. Eles estão utilizando um vetor AAV de tipo dois, enquanto nosso plano é utilizar um AAV tipo quatro, que nos parece mais específico", diz a doutora Rolling.
"Além disso, na França estamos sujeitos a restrições regulamentares mais severas no que tange a estudos de toxicidade. É por isso que só planejamos começar testes com seres humanos em 2009".
Estima-se que a amaurose congênita de Leber atinja entre mil e duas mil crianças na França, e que 10% delas sejam portadoras de uma mutação no gene RPE65.
- Le Monde
